Mit der CRISPR-Technologie werden neue Therapien möglich. Ein neues Medikament wird nun in der EU zugelassen. Was bedeutet das für die Medizin?
Die sogenannten „Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats“ (CRISPR) werden von Forschenden als eine der wichtigsten Innovationen in der Medizin in den vergangenen Jahren betrachtet. Dabei handelt es sich um sich wiederholende Abschnitte in der DNA. Diese können dazu genutzt werden, um das Eindringen fremder und schädlicher DNA zu verhindern. Durch die richtige therapeutische Anwendung kann CRISPR so dafür sorgen, dass bestimmte Erbkrankheiten wie Sichelzellenanämie oder Beta-Thalassämie ausgehebelt werden. So entsteht für Patientinnen und Patienten, die bislang keine Aussicht auf Heilung hatten, eine neue Perspektive, um tatsächlich wieder gesund zu werden.
Entdeckt wurden CRISPR bereits vor einigen Jahrzehnten. Doch erst in den letzten Jahren ist mit Crispr/Cas9 eine Methode entwickelt worden, um die sich wiederholenden DNA-Abschnitte therapeutisch zu nutzen. 2020 haben die beiden Molekularbiologinnen Emmanuelle Charpentier und Jennifer Doudna für ihre Forschung den Nobelpreis für Chemie erhalten. Nun kann das Verfahren aber auch tatsächlich schon zum Einsatz kommen: Ende 2023 ist ein erstes Medikament in Großbritannien und in den USA zugelassen worden, die Europäische Union wird nun nachziehen. Derzeit sind die Kosten für eine Behandlung mit mehreren Millionen Euro noch ziemlich hoch. Doch die Kosten können, so die Hoffnung der Forschenden, in den kommenden Jahren stark gesenkt werden. Auch sollen Krebs und weitere Erkrankungen langfristig mit CRISPR besser zu therapieren sein. Gleichzeitig gibt es jedoch auch Bedenken, etwa über Nebenwirkungen oder auch die hohen Kosten, die derzeit eine Therapie für viele Menschen nicht erschwinglich machen.
Ein ethischer Diskurs sollte den innovativen Einsatz dieser neuen Therapien laufend begleiten.
Prof. Markus Hengstschläger, Humangenetiker
Wie genau funktioniert die CRISPR-Technologie und warum ist sie ein so wichtiger Durchbruch bei der Bekämpfung von Erbkrankheiten? Darüber spricht detektor.fm-Moderator Lars Feyen in dieser Ausgabe „Zurück zum Thema“ mit dem Genetiker Prof. Markus Hengstschläger. Er leitet das Institut für medizinische Genetik der Universität Wien und ist zudem stellvertretender Vorsitzender der Bioethikkommission im österreichischen Bundeskanzleramt.